艾曲泊帕eltrombopag作为全球首个获批上市的小分子非肽类TPO受体激动剂，它可以与细胞膜上的TPO受体（跨膜区）结合，激活信号转导通路，刺激人类骨髓祖细胞向巨核细胞的分化和增殖，促进巨核细胞成熟，从而增加血小板的生成，减少患者出血风险。艾曲泊帕eltrombopag起效迅速、疗效持久、反应率高，相较其它注射疗法，给药更便捷，患者依从性更高，且能明显降低出血率，减少输血频次，被多个中外指南共识及超适应症用药目录推荐。2008年，艾曲泊帕eltrombopag获美国FDA批准上市，成为全球首个“造血神药”。
艾曲泊帕eltrombopag有什么优势？首先起效快且疗效持久：患者在用药后大约7-10天内即可看到血小板上升的效果。有数据显示，艾曲泊帕eltrombopag二线治疗ITP患者的6个月有效率达79%，能在较长时间内维持良好的治疗效果。其次副作用相对较小：除了对肝功能存在轻度损伤外，大多数患者没有明显的不良反应。这相较于其他一些治疗药物，大大提高了患者的用药体验。再次服用方便：作为口服药物，艾曲泊帕eltrombopag一天只需口服一次，极大地方便了患者，有助于提高患者的用药依从性。
相较于其他疗法，艾曲泊帕eltrombopag给药依存性更好，能明显降低出血率，减少输血频次，对患者的生活质量提升也有一定的帮助。艾曲泊帕eltrombopag的EXTEND研究作为Ia级临床证据，TPO及其受体激动剂被列为A级推荐用于ITP的二线治疗。EXTEND研究的最终数据显示，应用艾曲泊帕eltrombopag1-2周即可观察到明显的血小板计数提升，有效率85.8%，并且有52%能够持续缓解，出血症状也有明显改善且安全性与安慰剂相当。
