多项临床试验证实了阿伐曲泊帕Avatrombopag的显著疗效。在慢性肝病相关血小板减少症（CLD）患者中，阿伐曲泊帕Avatrombopag组65%-88%的患者在术后7天内无需血小板输注，显著高于安慰剂组的20%-33%（p<0.001）。在化疗相关血小板减少症（CIT）患者中，阿伐曲泊帕Avatrombopag的升血小板有效率为87.1%，其中78.2%的患者血小板计数达到安全水平。在一项针对重型再生障碍性贫血（SAA）的Ⅱ期临床试验中，阿伐曲泊帕Avatrombopag联合免疫抑制疗法（IST）治疗的总反应率达到65%，完全缓解（CR）率为35%。
阿伐曲泊帕Avatrombopag的疗效持久且稳定，能够持续增加血小板计数并维持较长时间。在慢性肝病患者中，其疗效可持续至治疗24周后，62%患者维持血小板计数≥50×10⁹/L。在ITP患者中，6个月治疗期内，60%的患者实现持续血小板应答（≥50×10⁹/L），且无需紧急治疗。阿伐曲泊帕Avatrombopag对肝功能基本无影响，适合肝病患者使用。与艾曲泊帕相比，阿伐曲泊帕Avatrombopag使用者的肝功能在实验室检测数值上没有出现具有临床意义的改变，患者在用药过程中不需要定期检测肝脏功能。阿伐曲泊帕Avatrombopag不降低血小板活化阈值，血栓风险低于rhTPO（重组人血小板生成素）。其剂量依赖性效应仅在血小板计数过低时显著起效，避免过度刺激，代谢途径优化，无显著药物相互作用，降低多药治疗风险。
常见的不良反应包括头痛、恶心、腹泻等，通常为轻至中度，停药后可自行缓解。在临床试验中，阿伐曲泊帕Avatrombopag治疗相关不良事件发生率与安慰剂组相当，未增加血栓事件风险。
