一项关于吉瑞替尼gilteritinibⅠ/Ⅱ期临床试验研究招募的252例患者(年龄≥18岁)中，共纳入难治或复发性FLT3突变型急性髓系白血病(AML)患者249例，试验包含剂量递增队列研究和扩展队列研究。剂量递增队列研究中，分别给予患者吉瑞替尼gilteritinib20mg、40mg、80mg、120mg、200mg、300mg、450mg，1次1d，28d为1个治疗周期，持续给药至疾病进展或发生不可耐受的毒副反应。
AML患者中，100例(40%)对治疗响应，19例(8%)完全缓解(CR)，10例(4%)完全缓解伴部分血小板未缓解(CR/CRH)，46例(18%)完全缓解伴不完全血象缓解，25例(10%)部分缓解;最大耐受剂量为300mg·d-1，当给药剂量为450mg·d-1时，限制毒性率曲线和药效学数据提示腹泻发生率和谷草转氨酶升高。
对75例患者进行扩展队列研究，其中2例(3%)给药剂量为20mg·d-1，7例(9%)为80mg·d-1，27例(36%)为120mg·d-1，36例(48%)为200mmg·d-1，3例(4%)为300mg·d-1，平均反应持续时间为17周(95%CI:14~29)。3例患者复发响应持续时间短于1个周期，1例反应持续时间为55周，中位总生存期为25周(95%CI:20~30)。以上结果提示，吉瑞替尼gilteritinib给药剂量为120mg·d-1时，具有可持续的FLT3抑制活性和较高的安全性。
