在众多针对艾曲泊帕eltrombopag的临床试验中,其提升血小板计数的效果显著。以治疗慢性特发性血小板减少性紫癜(ITP)的一项研究为例,研究纳入纳入155名慢性ITP患者(血小板计数<30x109/L),按随机2:1接受艾曲泊帕eltrombopag或安慰剂治疗。结果显示,在服用艾曲泊帕eltrombopag后的第1周,部分患者的血小板计数就开始呈现上升趋势。随着治疗时间的延长,到第2周时,更多患者的血小板计数明显升高,其中位血小板计数增加至50×10^9/L或更多。
在治疗重型再生障碍性贫血(SAA)的临床试验中,同样观察到了艾曲泊帕eltrombopag对血小板计数的积极影响。针对经过免疫抑制疗法治疗无效的SAA患者使用艾曲泊帕eltrombopag,一段时间后,患者的血小板计数逐渐上升,并且这种提升趋势在持续治疗过程中得以维持。EXTEND临床试验是一项评估艾曲泊帕eltrombopag对ITP成人患者长期安全性和有效性的重要研究。该研究纳入了302名已完成先前艾曲泊帕eltrombopag研究的ITP患者,艾曲泊帕eltrombopag的中位治疗持续时间达到了2.37年。在如此长的治疗周期内,研究结果显示,患者的中位血小板计数在第2周时增加至50×10^9/L或更多,并在整个治疗期间保持稳定。
从缓解率来看,总体有259名患者(85.8%)获得缓解,即血小板计数≥50×10^9/L在没有救援治疗的情况下至少出现一次。其中,257名患者中的133名(52%)实现了25周或更长时间的连续缓解。这充分证明了艾曲泊帕eltrombopag在长期治疗中,能够有效维持血小板计数在安全水平以上,持续缓解患者的病情。