吉瑞替尼Gilteritinib是复发或难治性成纤维细胞生长因子受体3（FLT3）的治疗方案，吉瑞替尼Gilteritinib单药治疗用于治疗携带FLT3突变的急性髓系白血病，然而对于在当代一线疗法（中效粒细胞集落刺激因子联合化疗，或维奈托克联合非强化疗）后复发的患者，其预后尚不确定。此外，关于毒性和医疗资源使用的报告数据有限。
本研究描述了在38家英国医院接受吉瑞替尼Gilteritinib单药治疗的152名患者的大型真实世界队列。中位年龄为61岁，36%的患者接受过≥2线既往治疗，其中41%接受过FLT3抑制剂治疗，24%接受过维奈托克治疗。中位给予4个周期的吉瑞替尼Gilteritinib治疗，56%的患者在第一个周期需要住院（中位数为10天）。超过半数的患者在前4个周期中需要输血。完全缓解（CR）率为21%。另外9%的患者达到了部分缓解（CR）和不完全缓解（CRi）。缓解率较低的患者FLT3–酪氨酸激酶结构域或不良染色体。30天和60天的死亡率分别为1%和10.6%，中位总生存期为9.5个月。在多变量分析中，年龄增长、KMT2A重排和复杂染色体与较差的生存率相关，而RUNX1突变与更好的生存率相关。20名患者在一线疗法（venetoclax）进展后接受吉瑞替尼Gilteritinib作为首次挽救治疗，其中25%的患者达到CR/CRi，中位生存期为4.5个月。
ADMIRAL研究显示与挽救性化疗相比，吉瑞替尼Gilteritinib提高了生存率。在这项研究中，吉瑞替尼Gilteritinib组的中位OS为9.3个月，化疗组为5.6个月，吉瑞替尼Gilteritinib与更高的缓解率和异基因干细胞移植相关。然而，ADMIRAL研究中接受过FLT3抑制剂（49/371，13%）或维奈托克（0）先前治疗的患者非常少。
