FLT3抑制剂吉瑞替尼Gilteritinib已获日本批准用于治疗FLT3突变+R/RAML，这是基于phase3ADMIRAL试验，该试验表明吉瑞替尼Gilteritinib在总生存期（OS；中位OS，9.3vs5.6个月，0.64[95%confidenceinterval0.49,0.83]；P < 0.001）方面优于挽救性化疗（SC）。吉瑞替尼Gilteritinib是一种高度选择性的口服FLT3抑制剂，对FLT3-ITD和-TKD突变具有活性，对c-Kit的活性较弱[24,25].1/2期CHRYSALIS研究表明，单药吉瑞替尼Gilteritinib具有良好的安全性和，在≥80-mg/day剂量下，诱导≥90%的FLT3自磷酸化抑制，并在R/RFLT3突变+AML患者中达到了41%的完全缓解率（CRc）。
我们评估了ADMIRAL试验中的日本亚组（n = 48），该亚组包括33名被随机分配接受120-mg/天的吉瑞替尼Gilteritinib治疗和15名接受SC治疗的患者。中位OS在吉瑞替尼Gilteritinib组为14.3个月，而在SC组为9.6个月。完全缓解/完全缓解伴部分血液学恢复率在吉瑞替尼Gilteritinib组（48.5%）高于SC组（13.3%）。在调整药物暴露后，吉瑞替尼Gilteritinib组的不良事件（AEs）发生率低于SC组。吉瑞替尼Gilteritinib相关的常见3级及以上不良事件包括发热性中性粒细胞减少症（36%）、血小板计数减少（27%）和贫血（24%）。
日本患者的研究结果与整体ADMIRAL研究人群的结果一致。单药吉瑞替尼Gilteritinib治疗改善了日本R/RFLT3突变+AML患者的反应率，并且与SC相比，生存时间更长。观察到的治疗效果和安全性趋势与整体ADMIRAL研究人群一致，并确认吉瑞替尼Gilteritinib是日本R/RFLT3突变+AML患者的重要治疗选择。
