吉瑞替尼Gilteritinib是一种口服的FLT3抑制剂，主要用于治疗存在FLT3突变的复发或难治性急性髓性白血病（AML）患者。FLT3基因突变是AML中较常见的一种遗传异常，通常与较差的预后相关。吉瑞替尼Gilteritinib通过抑制FLT3信号通路的异常激活，帮助抑制白血病细胞的增殖。在使用吉瑞替尼Gilteritinib期间，需密切监测患者的血常规、肝肾功能、电解质以及心电图变化，尤其应注意QT间期延长和分化综合征等不良反应。此外，吉瑞替尼Gilteritinib可能与其他药物发生相互作用，临床中应谨慎评估患者的合并用药情况。治疗过程中，如患者出现发热、呼吸困难、体重快速增加等症状，应及时排查是否为分化综合征，以便尽早干预。
吉瑞替尼Gilteritinib通过特异性抑制FLT3酪氨酸激酶活性，阻断下游信号通路，从而抑制白血病细胞的增殖和存活。全球III期临床试验（ADMIRAL研究）证实，吉瑞替尼Gilteritinib在复发/难治性FLT3突变AML患者中，完全缓解（CR）及伴血细胞未完全恢复的完全缓解（CRh）率达34%，显著优于传统化疗的15%，且中位总生存期延长至9.3个月。目前，吉瑞替尼Gilteritinib已被美国FDA、中国NMPA等批准用于复发/难治性FLT3突变AML的治疗，成为该类患者的标准靶向药物之一，为患者提供了新的生存希望。多项真实世界研究进一步证实了吉瑞替尼Gilteritinib的疗效。例如，一项日本回顾性研究显示，吉瑞替尼Gilteritinib在复发/难治性FLT3突变AML患者中的CR/CRh率为42.9%，中位OS为8.2个月，与ADMIRAL试验结果一致。近期研究显示，吉瑞替尼Gilteritinib联合诱导化疗（如“7+3”方案）在新诊断FLT3突变AML患者中，CR/CRi率可达80%-90%，且FLT3-ITD突变患者的微小残留病（MRD）阴性率显著提高，提示吉瑞替尼Gilteritinib可能成为一线治疗的新选择。FLT3-ITD突变患者的缓解率通常高于FLT3-TKD突变患者。突变等位基因比率（FAR）较低的患者对吉瑞替尼Gilteritinib的响应率更高。未经多线治疗的患者缓解率更高。合并基因突变如NPM1共突变可能增强吉瑞替尼Gilteritinib的疗效，而TP53突变则与耐药相关。
吉瑞替尼Gilteritinib的高缓解率和生存获益使其成为复发/难治性FLT3突变AML患者的首选治疗药物。此外，吉瑞替尼Gilteritinib的口服给药方式提高了患者的依从性，不良反应（如发热性中性粒细胞减少、肝功能异常）多为可控的1-2级。随着研究的深入，吉瑞替尼Gilteritinib有望从二线治疗向一线治疗推进，进一步改善FLT3突变AML患者的预后。
